
来源:华盛顿邮报
美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)5月1日表示,将为一款处于审批中的胰腺癌新药提供“扩大使用”(expanded access)资格,使更多患者在正式获批前即可用药。
这一决定被视为对胰腺癌治疗迫切需求的回应。胰腺癌被认为是最致命的癌症之一,患者生存率长期偏低。FDA表示,该药物生产商Revolution Medicines于本周二提交申请,机构在两天内完成审批。
FDA局长Marty Makary表示,如此快速的批准体现了监管机构在应对严重和危及生命疾病方面,加快患者获取潜在疗法的决心。“作为一名曾治疗过多名转移性癌症患者的医生,我希望这一决定能改善患者的生活。”
这款名为daraxonrasib的口服药物,在临床试验中表现出积极效果。对于已经接受过常规治疗的胰腺癌患者,其平均生存期从6.7个月提高至13.2个月,几乎翻倍。
扩大使用计划(亦称“同情用药”)将主要面向这类患者,由持牌医生提出申请。公司表示,将向符合条件的患者免费提供该药物,而在正式获批前,此类药物通常不在保险覆盖范围内。
从作用机制来看,daraxonrasib通过抑制一种促进癌细胞增殖的蛋白,阻断肿瘤形成与生长。FDA已将其列为优先审批项目,最快可能在今年内获得正式批准。
值得关注的是,美国前参议员Ben Sasse目前正在使用该药治疗胰腺癌,并公开分享了治疗经历,引发社会广泛关注。
